Un soutien de taille pour les enfants du CHU de Rouen

Une aide financière pour faire avancer la recherche sur un médicament pédiatrique innovant vient d'être reçue par le Centre de Référence des Maladies Rares du calcium et du phosphate.

Ce qu'il faut savoir

• Ce financement vise à développer un nouveau traitement destiné aux bambins souffrant de rachitisme hypophosphatémique.
• Le CHU de Rouen a reçu un soutien financier de 30 000 euros de la part de Groupama Centre Manche et de la Fondation Groupama.
• Active depuis 2020, la Fondation a soutenu plus de 60 projets de recherche et collaboré avec 380 associations, consolidant un réseau d’acteurs engagés au service des familles.

Comment ça marche ?

• L’équipe médicale a déjà élaboré une formule à libération prolongée, qui réduit le nombre de prises quotidiennes de médicament à 2 ou 3, contre 3 à 4 actuellement.
• Ce médicament a aussi été pensé pour limiter le goût amer de la version actuelle, souvent rejetée par les enfants.
• L’objectif est d'alléger le quotidien des familles en facilitant le traitement.
• Une étude clinique, prévue d'ici 2027, devra démontrer l’efficacité équivalente entre l’ancienne et la nouvelle formulation.

Zoom sur ...

• Le rachitisme hypophosphatémique est une maladie génétique rare qui touche les enfants dès la naissance et compromet la minéralisation des os à cause d’une perte excessive de phosphate par les reins.
• Les symptômes apparaissent tôt, souvent au moment des premiers pas : petite taille, jambes arquées, douleurs osseuses et fractures sont fréquents.
• Le traitement actuel repose sur des prises fréquentes de phosphate et de vitamine D.
• Bien que non contagieuse, cette maladie affecte fortement le développement physique de l’enfant, et impose une grande rigueur médicale au quotidien.